התזמון לא היה אקראי. יומיים לאחר שהטיל חה את הפצצה, הוא עלה לנאום בכנס הונג-קונג לעריכה גנטית. הרצאתו היתה אמורה לדון בעריכת הגן CCR5 בעוברי עכברים, קופים ובני אדם. בשקפים שהעביר מראש למארגני הכנס לא הופיע דבר לגבי השתלת העוברים ולידתן של ננה ולולו - שתי התאומות. זו נקודה חשובה, שכן ניכר שחה מחושב ומתוכנן. הוא התכונן לרגע הזה: השמיט מידע ממארגני הכנס, הכין מראש סרטוני וידאו שעלו ליוטיוב, והתראיין מבעוד מועד לעיתונות.

במשך 20 דקות חה הציג את עבודתו ולאחר מכן ענה לשאלות הקהל ושאלות שהתקבלו מעיתונאים. ניתן לראות הקלטה של האירוע כולו (חה מתחיל לדבר אחרי שעה ותשע דקות) למצוא את השקפים שהוצגו [2], ולקרוא תמליל מלא של הדברים [3]. התמונה המצטיירת עגומה בלשון המעטה:

המוטיבציה של חה היתה למנוע הדבקה של נגיף ה-HIV, שמנצל את הקולטן CCR5 (הקולטן הוא חלבון שמקודד על ידי גן בעל אותו שם) בשביל להדביק תאים אנושיים. חה פיתח את העבודה בעוברי עכברים, שכלל אותה בעוברי קופים ואז עבר לניסוי קליני בבני אדם. ניסוי שהוליד את ננה ולולו. לניסוי הקליני הזה נרשמו 8 זוגות, כאשר הקריטריון העיקרי הוא שהאב יהיה נשא HIV והאם לא (בשלב זה או אחר זוג אחד יצא מהניסוי). חה טוען כי הגיש את המאמר לפרסום אך איננו יודעים מתי או היכן הדברים עומדים (התהליך יכול לקחת חודשים ואף יותר).

מבט בנתונים שהציג - וחשוב לסייג כי הנתונים טרם עברו ביקורת עמיתים כנדרש - מעלה תהיות הן בפן המדעי והן בפן האתי:

המדע:
בשורה התחתונה נראה כי הטיפול לא הצליח (למרות שחה טוען שכן). מטרת ה״טיפול״ היתה שהילדות יהיו חסינות להדבקת HIV על ידי פגיעה בפעילותו של הקולטן CCR5 - לא ניתן לקבוע שמטרה זו הושגה.
ההגיון מאחורי הרעיון הטיפולי של פגיעה בקולטן הוא שקיימת מוטציה מוכרת ומאופיינת היטב ב-CCR5 שנמצאת באופן טבעי בכ-10% מהאירופאים. נגיף ה-HIV משתמש ב-CCR5 כדי לחדור ולהדביק תאים, אך הנגיף לא מצליח לעשות זאת אצל נשאי המוטציה. כלומר, פגיעה ב-CCR5 מקנה עמידות כנגד הדבקת HIV. חה ניסה לחקות את המוטציה ו״למחוק״ חלק מהגן (ובהתאמה מהקולטן) על ידי קריספר, אך הנתונים מראים כי לא הצליח.

אצל ננה נמחק רק חלק קטן מהגן ובהתאמה הקולטן דומה - מבחינת הרצף הגנטי - לקולטן הרגיל, אך עם שינוי קל. האם השינוי הזה פוגע בפעילות הגן? איננו יודעים. האם הוא עושה משהו אחר? איננו יודעים.
אצל לולו הסיפור מורכב יותר ולא לגמרי ברור מהנתונים שהוצגו. בלי להיכנס ליותר מדי פרטים, אצל לולו הגן קיים כעת בשתי צורות שונות. אחת מהן דומה - פחות או יותר - למוטציה שרצה חה לקבל, והשנייה שונה גם מהגן הרגיל וגם מהמוטציה הרצויה. בשביל לקבל עמידות ל-HIV שני עותקי הגן חיבים להיות הגן המוטנט, ולכן גם אם (וזה אם גדול) יש ללולו עותק מוטנטי אחד זה לא מספיק - לא ניתן לקבוע כי היא זכתה לעמידות מ-HIV. בנוסף, אותן שאלות ששאלתי לגבי ננה תקפות גם פה: האם לשינויים יש השפעה על פעילות הגן או על תכונה עלומה אחרת? איננו יודעים.
למעשה, ננה ולולו הפכו לניסוי אנושי מהלך. הן מכילות פגיעות גנטיות שלא ראינו מעולם. קשה לומר מה יהיו ההשפעות, אך אפשר לדמיין כמה אופציות. אחת (סבירה בעיני) היא שהילדות האלה יהיו חשופות למחלות מסוימות בצורה שונה. פגיעה ב-CCR5 אמנם מגנה מ-HIV אבל משפיעה גם על הדבקות אחרות ולמשל מגדילה את הסיכון לחלות בקדחת הנילוס המערבית או בשפעת. תסריט יותר גרוע הוא שתהיה השפעה על תכונה אחרת שאף אחד לא יודע שהגן הזה קשור אליה.

גם אם מבחינה מוסרית חשב חה שאין בעיה עם מעשיו, ברגע שהעריכה לא הצליחה בעובר הוא היה צריך לעצור. בעבודות דומות שנעשות באופן תדיר על בעלי חיים אם היו מנסים למחוק גן ומקבלים תוצאה דומה למה שאנחנו רואים פה (דהיינו מחיקה לא מלאה עם השלכות לא ברורות על פעילות הגן) היו מתייחסים לזה כאל כישלון.

נקודה חשובה נוספת בהקשר המדעי היא זו של ״פגיעות מחוץ למטרה״ (off target effects) - עוקבים רבים שאלו אותנו לגבי זה בפוסט הקודם. אמנם קיים ויכוח לגבי היקף התופעה, אך מדויקת ככל שתהיה, מערכת הקריספר עלולה לפגוע גם במקומות אקראיים בגנום (כפי שהראו בעבודות רבות שהתפרסמו). חה דיבר רבות על המאמצים לאתר פגיעות כאלה, שכללו ריצוף גנומי מלא של זוג ההורים ושל העוברים לפני עריכה (בכדי לקבל נקודת ייחוס). לאחר עריכת העוברים ובטרם השתלה נעשה ריצוף נוסף, ולאחר ההשתלה (כלומר במהלך ההריון) נעשו מגוון ריצופים שונים בשלוש נקודות זמן שונות - בשבוע ה-12, 19, ו-24 להריון. מדבריו של חה עולה כי לאחת הילדות יש פגיעה אחת ויחידה מחוץ למטרה. ראשית, זה נמצא בסתירה לידע הקיים בספרות שם מעריכים כי היקף התופעה רחב יותר. שנית, עלו טענות מהקהל לאחר ההרצאה כי האופן בו נבדקו הפגיעות האלה לא נשמעת סבירה ואינה נכונה מדעית. נאלץ לחכות לפרסום המאמר והנתונים באופן מלא כדי לדעת יותר.

האתיקה:
מאיפה להתחיל? העבודה נעשתה בחוסר שקיפות, בהיחבא מהקהילה המדעית, עם אינספור נורות אדומות לגבי אופן גיוס המטופלים, וללא הצדקה רפואית. מרבית השאלות שחה נשאל לאחר דבריו נגעו בבעיות אלה. תשובותיו היו מתחמקות ובלתי מספקות.
אתחיל מכך שאין הצדקה רפואית. איידס היא מחלה שניתן לשלוט בה והרפואה כיום מאפשרת לחולים לחיות אורח חיים מלא [4]. בנוסף, ישנן שיטות שנמצאות בפרקטיקה הרפואית המקובלת בכדי לאפשר ילדים בריאים לנשאי HIV. מדוע אם כך היה צורך בהליך שמעולם לא נעשה בעבר בבני אדם? כאשר חה נשאל לגבי הנחיצות הרפואית הוא התחמק ממתן תשובה והתמקד בכך שאיידס היא מחלה קשה ונטולת חיסון ושיש לו נסיון אישי עם השפעתה. הוא הוסיף שהוא גאה במעשיו.

מי אישר את הניסוי? ניסוי קליני מחייב אישורים. ישנן ועדות הן ברמת האוניברסיטה והן ברמות גבוהות יותר שצריכות לאשר את מהלך הניסוי ואת ההצדקה לקיימו. האוניברסיטה בה מועסק חה מכחישה כי ידעה דבר על המתרחש. גם הוא פתח את דבריו בכך שלא ידעו. בנוסף, הוא מושעה מעבודתו באוניברסיטה כבר מפברואר, בנסיבות לא ידועות. מי עוד ידע? לחה אין נסיון קודם בניסויים קליניים. האם אנחנו אומרים להאמין כי תכנן וביצע הכל לבדו?

בהמשך ישיר לכך, ניסוי קליני והמחקר שפירט חה הוא יקר. מי מימן? כשנשאל על מקורות המימון שלו אמר כי בתחילת הדרך השתמש בכספי האוניברסיטה ובהמשך השתמש בכספי הסטארט-אפ שלו (כאשר מדען פותח מעבדה הוא מקבל מענק התחלתי מהאוניברסיטה, שנקרא מענק סטארט-אפ. אני מניח שהוא מתכוון לזה) ומימן את הטיפולים הרפואיים ממשכורתו שלו. כמו כן, איפה נערך המחקר?

מעבר לכך, גיוס מטופלים לניסוי קליני דורש את חתימתם על טופס הסכמה מודעת (informed consent), לאחר שהוסבר להם מהלך הניסוי/טיפול, נחיצותו הרפואית, הסיכונים הכרוכים בו וכו'... על ידי אנשים שהוסמכו לכך. חה נשאל רבות על תהליך הגיוס והתמונה המצטיירת מטרידה. הניסוי כולו הוצג להורים המתנדבים כניסוי ל"חיסון לאיידס", ולא - סתם זורק רעיון - כ"הליך שמעולם לא נוסה בבני אדם" למשל . לפי חה הצוות שגייס את המשתתפים לא עבר הכשרה מעבר לקריאת הנחיות ה-NIH בנושא. חה עצמו (ושלושה אנשים נוספים) כתב את המסמך וחה עצמו (יחד עם חוקר נוסף) נכח בחדר בעת חתימת המתנדבים, למרות ניגוד האינטרסים הברור שיש לו. כשנשאל אם הוצגו למתנדבים האלטרנטיבות הקיימות לטיפול באיידס, הוא ענה כי הם אנשים משכילים ומבינים היטב את המחלה.

השאלות המעניינות ביותר (לדעתי לפחות) נגעו לעתידן של ננה ולולו. כיצד אתה רואה את האחריות שלך כלפי הבנות? מי יספר להן שהן ערוכות על ידי קריספר? האם תהיה השפעה על עתידן במציאת/בחירת בני זוג? האם ההבדל הגנטי ביניהן עלול להשפיע על איך שיגדלו אותן?
לא קיבלנו מחה תשובה לשאלות האלה.

מספר נקודות לסיום:

1. משתמע מדבריו של חה כי ישנם כ-10 חוקרים (ככל הנראה כולם אמריקאים) שידעו על מעשיו, בין אם באופן חלקי או מלא. הם צריכים לתת את הדין על קשר השתיקה הזה. אחד מהם הוא ככל הנראה פרופ׳ מייקל דים (Deem) מאוניברסיטת רייס (Rice), שהיה המנחה של חה לעבודת הדוקטורט שלו. הוא הושעה בינתיים מעבודתו.
2. החוק בסין אוסר על חשיפת נשאי HIV. חה טען כי כל מידע שיחשוף (למשל באיזה בית חולים נולדו ננה ולולו) יסכן אותו בעבירה על החוק.
3. יש הריון נוסף, ככל הנראה בשלב מוקדם מאוד.
4. לפי חה הניסוי הופסק.

הסיפור הזה רחוק מלהסתיים - השד יצא מהבקבוק, וכמו שאמרנו במספר מקרים בעבר, כמעט בלתי אפשרי לעצור קדמה מדעית. חה הוכיח את זה. איפשהו - יהיה מדען עם הכשרה מתאימה, אתיקה מפוקפקת וכריזמה מספיקה כדי להוכיח שהדבר אפשרי. כן, זה כמעט הכי קומיקס שיש, רק בגרסת המציאות.

לדיווח הראשוני שלנו